研究者开发出一种化学小分子 或可用于治疗失明

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据每日科学、英国每日电讯等网站近日报道，最近，一个由美国加利福尼亚大学伯克利分校、华盛顿大学和德国慕尼黑大学组成的研究小组，开发出一种叫做AAQ的化学小分子，可通过简单眼内注射的方式，在短时间内使先天失明小鼠恢复一定的视力水平。研究人员指出，这种药物经进一步改良，有望帮那些因遗传和老化因素而失明的人们重见光明。相关论文发表在7月25日出版的《神经元》杂志上。

　　视网膜色素变性(RP)和老年性黄斑变性(AMD)是由视网膜上柱细胞和锥细胞逐渐死亡而导致的失明，余下的视觉系统虽然完整，但大部分不能对光起反应。研究人员用基因技术使小鼠患上了RP，小鼠就会在出生后几个月内失明。他们将小剂量的AAQ注射到这些小鼠的眼中，发现它们恢复了某种程度的感光能力。在明亮光线下，小鼠显出了瞳孔收缩和避光反应。而这是一种典型的啮齿类动物行为，如果没看到光它们不可能出现这种反应。

　　研究人员解释说，AAQ是一种人工合成的小分子光控开关，能连接在视网膜细胞表面的蛋白离子通道上，受到光照会打开开关，改变通道的离子流，并更多地激活神经细胞路径，让“失明”细胞恢复感光能力。

　　“这和局部麻醉的原理很相似：药物分子嵌在离子通道内，粘住通道一段时间，由此让你停止感觉一段时间。”该研究领导、加利福尼亚大学伯克利分校分子与细胞生物学教授理查德 克拉玛说，“不同的是，AAQ分子具有感光能力，能打开或关闭神经活动。”

　　比起其他实验性恢复视力的方法，这种眼内注射的方法更有优势。研究人员指出，由于小分子最终会脱落，这种方法比会永久性改变视网膜的转基因或干细胞疗法更安全；比在眼内植入感光电子芯片的方法也更少入侵性。克拉玛说：“这是一种简单的化学药物，注射意味着你能改变剂量，还可与其他治疗方法结合。”

　　克拉玛说，目前他们正在对AAQ进行改进并测试，改进后的AAQ能激活神经元几天时间而不是几个小时。